国际学术期刊《科学》（Science）与知名学术诚信监督平台“撤稿观察”（Retraction Watch）周四（23日）联合披露一宗临床试验死亡事件。

一名6岁女童接受基因编辑试验后死亡，事件震惊学术界。内地观察者网报道，《经济观察报》联络涉事的上海交通大学医学院，宣传部门一位工作人员表示，目前还在调查中。

据悉，事件发于于2025年3月24日，该名6岁女童在上海交通大学医学院附属新华医院接受一项基因编辑疗法的IIT（研究者发起的临床研究‌）。该女童患有Snijders Blok–Campeau综合症，一种由CHD3基因突变导致的神经发育性疾病。这种病主要表现为语言、认知和运动发育迟缓，但通常不对生命构威胁。

女童原有语言发育迟缓

《科学》报道，该女童的父母通过患者交流群联络到上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，该团队在基因编辑和神经系统疾病领域较为知名。在与研究团队接触后，女童家属决定尝试一种针对CHD3基因突变的个体化基因编辑治疗。该疗法需要将病毒注入受试者脊柱底部的液体中。

《科学》指，女童家属筹集这项临床试验的部分资金，约86万美元（约670万元港元）。接受治疗的3天后，女童开始发烧，随后又出现肾脏严重受损的征状。接受治疗后一周内，女童死亡。

女童手术后一周死亡

涉事的上海交通大学医学院附属新华医院随后内部评估认为，女童死亡与此次基因编辑治疗有关，死因为血栓性微血管病。不过，这一死亡事件未被公开披露，也未出现在相关临床试验登记信息更新中。

2026年2月18日，仇子龙团队联合覆旦大学程田林团队、上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队在《自然》（Nature）发表题为In vivo base editing of Chd3 rescues behavioural abnormalities in mice的论文，介绍了一种堿基编辑器TeABE在小鼠模型中的研究结果。

论文显示，研究人员利用该技术纠正小鼠CHD3基因突变，并改善了部分行为异常。不过，该论文并未提及此前针对人类患者开展的基因编辑治疗，也未披露相关患者死亡事件。

家人筹$670万付部份费用

《科学》报道，该论文发表后，女童家属向上海交通大学医学院提交投诉，要求进行调查并撤回上述论文。2025年9月，上海有关部门对上海交通大学医学院附属新华医院罚款约3600美元（约2.8万元港币），理由是医院未能妥善监管这项试验，也未在相关数据库中将该试验注册为商业资助的研究项目。

《自然》方面回应《科学》称，论文审稿期间并不知道该患者死亡事件及家属资助情况，如果此前知悉相关信息，将会纳入论文评估考量。截至《科学》报道发布时，涉事研究团队、高校及医院未公开回应。

《经济观察报》曾于周五（24日）分别致电仇子龙，和上海交通大学医学院附属新华医院的公开电话，均未能接通或获回复。