世界论坛网 > 时事新闻 > 正文  
手握1000项专利的药物狂人 为何在AI时代选择逆行
www.wforum.com | 2026-07-27 16:02:05  MIT科技评论 | 0条评论 | 查看/发表评论

  作为一个平时更习惯穿皮夹克的人,团队花了些时间才说服他换上一套西装。乔治最终还是给这身正式装束留下了一点个人印记:胸前那条花领带,由他的导师、诺贝尔化学奖得主沃利·吉尔伯特(Wally Gilbert)亲手绘制。

  这次会面的议题之一,是再生元刚获批的基因疗法 Otarmeni。该疗法用于治疗由 OTOF 基因变异引起的严重听力损失,公司随后宣布将向美国符合条件的患者免费提供治疗。乔治在接受《华尔街日报》采访时说:“人们生病时会祈祷奇迹发生。奇迹从何而来?来自我们这个行业。”

  乔治与神经病学家伦纳德·施莱费尔(Leonard Schleifer)共同创办再生元近四十年。前者拥有约 1,000 项专利,发表过 500 多篇论文,并参与推动多款获批药物的研发。《华尔街日报》曾这样评价他:这是一位依靠科学发现推动公司成长、而不是主要依靠大规模并购扩张的科学家型高管。

  如今,许多大型药企通过收购获得成熟资产,创新药公司也纷纷围绕热门靶点展开竞争,人工智能则成为药物发现领域的新热点。但乔治选择继续加码再生元长期坚持的方向:内部研发、人类遗传学和基础生物学。

  这种选择背后,是他对药物创新路径的长期判断:真正重要的突破,来自对疾病机制更深入的理解,而不是追逐短期热门方向。

  他厌恶把创新做成复制

  乔治的公开表达一向尖锐。2026 年初的摩根大通医疗健康大会上,他批评那些追随再生元免疫学靶点的竞争者,将其形容为“只想着买豪华游艇的小丑”。在他看来,许多公司并没有真正寻找新的疾病机制,而是在已经被验证的方向上投入越来越多资金,试图复制已经成功的药物。

  这种现象正在成为制药行业的普遍趋势。过去,发现一个全新的靶点往往意味着巨大的科学风险;但一旦某家公司证明某条生物通路有效,后来者便可以围绕同一机制开发类似药物。对企业而言,这是一条更容易向投资者解释的路线:市场已经存在,患者需求已经被验证,失败概率也相对更低。

  《自然·药物发现评论》2023 年的一项研究显示,2000 年,全球前十大药企研发管线中,约 16% 集中在“五家以上公司同时开发”的拥挤靶点上;到 2020 年,这一比例已经升至 68%。麦肯锡的分析也显示,同一疾病领域出现三个以上竞争产品的时间,已经从约 15 年缩短至 2 年。

  竞争本身并非坏事。更多企业进入同一领域,可能推动疗效提升、降低治疗成本,也能让患者获得更多选择。但从乔治的视角看,问题在于,当大量研发资源集中到少数热门靶点时,行业可能会逐渐远离那些更困难、但真正可能改变治疗方式的研究。

  这也是再生元长期坚持的路线。与依靠收购成熟资产扩充管线的大型药企不同,乔治更强调内部研发、人类遗传学和基础生物学,希望从疾病机制本身寻找新的突破口。再生元的 VelociGene、VelocImmune 等平台,以及后来建立的人类遗传学数据库,都是为了提高发现新靶点和新药物的能力,而不是简单追随市场热点。

  但再生元也无法完全摆脱行业规律。过去几年,公司最重要的两款产品正在经历不同程度的压力。眼科药物艾力雅(Eylea)曾长期贡献公司大量收入,如今正面临罗氏 Vabysmo 以及生物类似药竞争,多个竞争产品已经获得 FDA 批准或进入市场。度普利尤单抗(Dupixent)仍保持强劲增长,但其核心专利保护将在 2030 年代初陆续到期,公司也需要提前寻找下一代增长来源。

  2026 年 4 月,再生元(Regeneron)联合创始人兼首席科学官乔治·扬科普洛斯(George Yancopoulos)受邀前往白宫。

  过去,再生元依靠领先的科学发现建立竞争优势;但随着更多企业拥有类似技术、更快进入热门领域,领先者与追赶者之间的距离正在缩短。

  因此,乔治对“跟随者”的批评,也不仅是一名科学家对行业风气的抱怨。它背后还有一家成熟生物科技公司的现实压力:当过去几十年建立的创新优势开始受到挑战,下一轮突破必须来自更深层次的科学发现,而不是对已有成功模式的重复。

  有钱收购,他仍把筹码留给实验室

  再生元并不缺少通过收购扩充管线的能力。据相关数据,公司账面拥有超过 180 亿美元现金,可以参与大型生物医药交易。但乔治更倾向于把资源投入内部研发。目前,再生元拥有约 60 个在研项目,覆盖肿瘤、神经退行性疾病、免疫疾病等多个领域。

  这并不意味着他拒绝外部机会。2025 年,再生元曾以 2.56 亿美元参与 23andMe 破产资产的竞标,希望获得后者积累的消费者基因数据库。随着竞标重新开放、价格持续上涨,再生元最终选择退出。这一案例显示,乔治并非排斥交易,而是更看重资产背后的科学价值,以及价格是否与长期潜力匹配。

  这种判断也体现在近年来最热门的肥胖药竞争中。面对大量涌入的 GLP-1 项目,乔治曾提出疑问:“我们真的需要 168 个 GLP-1 项目吗?”

  再生元并没有放弃肥胖这一巨大市场,而是试图从不同角度切入。一条路线是开发抗肌肉萎缩素抗体和激活素 A 抗体,希望与 GLP-1 类药物联合使用,在减重的同时减少肌肉流失。另一条路线,则来自再生元最擅长的人类遗传学研究。

  通过分析约 64.5 万人的基因测序和健康数据,再生元基因中心发现,GPR75 基因功能缺失变异与较低体重存在关联。携带这一变异的人群,肥胖风险降低约 54%。研究团队随后在小鼠实验中验证了这一生物学信号,并开始探索针对该通路的抗体、RNA 干扰以及小分子药物开发路径。

  当然,从一个基因变异到一款获批药物,中间仍隔着漫长的研发过程。

  GPR75 目前仍处于早期探索阶段,基因关联并不等同于药物疗效。但它体现了再生元长期坚持的一套研发逻辑:先从真实的人类遗传数据中寻找疾病线索,再通过实验验证背后的生物学机制,最终判断是否值得进入药物开发。

  AI 可以改变效率,但不会改变问题

  如果说过去几十年再生元押注的是人类遗传学,那么今天摆在所有制药公司面前的新变量,就是人工智能。

  从蛋白质结构预测到分子生成,从疾病靶点发现到临床数据分析,AI 正迅速进入药物研发的各个环节。大量创业公司开始将算法能力作为核心卖点,希望通过计算方法缩短新药发现周期。对于一家以科学发现为核心竞争力的生物科技公司而言,AI 无疑是无法忽视的技术浪潮。

  但乔治并没有因此重新定义再生元。

  公司很少主动将自己描述为一家“AI 制药公司”。在公开材料中,AI 更多被放在数据分析环节:再生元基因中心目前拥有超过 300 万人的外显子组数据及相关去标识化健康信息,机器学习主要用于处理测序数据、连接健康记录,并寻找基因变异与疾病之间的关联。

  这并不是因为再生元低估 AI 的价值。相反,AI 对拥有大规模生物数据的公司尤其重要。但在乔治看来,算法解决的是“如何更快找到线索”的问题,而不是“哪些问题值得解决”的问题。

  药物研发最关键、也最昂贵的判断,往往发生在实验开始之前:一个基因是否真正参与疾病发生?一个靶点是否具备药物开发价值?动物模型中的结果能否在人类患者身上成立?这些问题最终仍需要人类遗传学、实验生物学和临床研究共同回答。

  这也是再生元长期积累的核心优势。它真正难以复制的资产,并不是某一种算法,而是多年建立的人类遗传数据库、疾病表型数据、基因工程动物平台、抗体研发体系,以及将基础发现推进到临床阶段的能力。

  因此,乔治对 AI 的态度更接近一种“增强”而非“替代”。AI 可以提高数据处理、候选筛选和实验设计的效率,但它仍需要建立在可靠的数据和正确的科学假设之上。

  从这个角度看,乔治与 AI 制药浪潮之间的关系并不矛盾。他并不拒绝新工具,只是不愿让工具决定研究方向。无论使用的是玻璃瓶里的细胞培养,还是机器学习分析数百万人的基因数据,他关注的问题始终没有改变:怎样找到真正重要、此前无人解决的疾病机制。

  乔治对基础研究的坚持,可以追溯到少年时期。13 岁时,他曾希望找到治疗祖母痴呆症的方法;高中阶段,他尝试让受损神经元重新生长,但实验最终失败。多年后,他与伦德纳·施莱费尔共同创办再生元。公司早期条件有限,他曾亲自用玻璃瓶培养细胞,每隔 12 小时补充一次培养液。

  如今,再生元已经拥有自动化实验平台、大规模人类遗传数据库,以及多款商业化药物。乔治仍希望科学问题决定资源配置,但一家成熟生物科技公司无法只按照科学家的节奏运行。

  随着核心产品进入成熟阶段,再生元同样需要面对商业现实。例如,为应对度普利尤单抗未来竞争,公司需要开发更方便给药的后续产品,维持市场优势。只有持续创造收入,实验室才有能力承担那些周期更长、风险更高的新药探索。

  因此,所谓“逆行”并不意味着一条浪漫的反主流道路。它意味着更长的研发周期、更高的不确定性,以及资本市场对增长速度的持续压力。再生元过去的成功证明了这套模式曾经有效,但并不能保证下一代药物一定会出现。

  制药的形式在变,但从始至终,乔治的信念从未动摇:药物发现的关键环节仍然需要科学家的直觉、品味和对基础生物学的深入理解。这一理念催生了艾力雅、度普利尤单抗、利倍托(Libtayo)等多款领先药物获批问世,也撑起了再生元近四十年的强劲表现。

  我们很难说,乔治在使用 AI 方面的克制、选择靶点时的特立独行,以及“广撒网”的自研管线布局能否带领 Regeneron 平顺地走入下一个四十年。

  但可以确定的是,乔治定然不会为了“温和地走入那个良夜”而妥协。

(0)
当前新闻共有0条评论 分享到:
评论前需要先 登录 或者 注册
全部评论
暂无评论
查看更多
实用资讯
24小时新闻排行榜
美籍丈夫北京工作期间约炮 她这样找到平衡
空战规则改写 美军亮出未来杀器
传习近平“从轻发落”张又侠 网上吵翻天
等了40年越南终于“升级” 背后代价曝光
美国哪一州最有幸福感?华人答案很现实
48小时新闻排行榜
美籍丈夫北京工作期间约炮 她这样找到平衡
空战规则改写 美军亮出未来杀器
传习近平“从轻发落”张又侠 网上吵翻天
等了40年越南终于“升级” 背后代价曝光
美国哪一州最有幸福感?华人答案很现实
网友归纳 “在美国混得好”的华人 5共同特
上海楼市开始离谱了
斩首预演?中国造台湾总统府全尺寸模型
打不过就耍赖!战狼把无耻演到了极致
美军终极王牌瞄准北京 中南海夜不能寐
热门专题
1中美对抗2以哈战争3乌克兰战争
4美国大选5李克强猝逝6新冠疫情
7香港局势8委内瑞拉9华为
10黑心疫苗11“低端人群”12美国税改
13红黄蓝幼儿园14中共19大15郭文贵
广告服务 | 联系我们 | 关于我们 | 网站导航 | 隐私保护
Jobs. Contact us. Privacy Policy. Copyright (C) 1998-2026. Wforum.COM. All Rights Reserved.