一剂350万 FDA批准有史以来最贵药物,患者欣喜 | |
www.wforum.com | 2022-11-23 22:25:36 华人生活网 | 0条评论 | 查看/发表评论 | |
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美国监管机构周二批准了CSL Behring公司的B型血友病基因疗法,这是一种一次性注射,可以使患者从常规治疗中解脱出来,但每剂量的成本为350万元(美元,下同),使其成为世界上最昂贵的药物。 一项有关该疗法的关键研究发现,CSL Behring公司的Hemgenix只须注射一次,就能将一年的出血次数减少54%,它还使94%的患者摆脱了耗时且昂贵的凝血因子IX输注,后者目前被用于控制这种潜在的致命疾病。 虽然价格比预期略高,但我确实认为它有可能成功,因为 新药高昂的定价一直面临争议,美国的Biogen研发的阿尔茨海默症治疗药物Aduhelm和蓝鸟生物研发的Zynteglo价格高昂,导致它们在商业上失败。 传统血友病治疗方法是注入被称为凝血因子的缺失蛋白质,人体需要它来形成血块并止血。Hemgenix的工作原理是将一种能产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏,在那里它开始合成IX因子蛋白质。 |
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